Pokus v nemocnici Hadassah ukazuje zlepšení u pacientů s progresivní roztroušenou sklerózou léčených kmenovými buňkami.

Autor: Yakir Benzion, United With Israel, 10. prosince 2020

Studie druhé fáze v jeruzalémské nemocnici Hadassah Ein Kerem odhalila významné klinické zlepšení u pacientů s progresivní roztroušenou sklerózou (RS) po léčbě kmenovými buňkami NG-01 vyvinutými společností NeuroGenesis, biofarmaceutickou společností sdruženou s Hadassah, která vyvíjí buněčné terapie pro boj s neurodegenerativními onemocněními.

14měsíční studie testovala, jak 48 pacientů reagovalo na léčbu pomocí kmenových buněk NG-01, které jsou „autologní“, což znamená, že jsou získávány od samotných pacientů. Kmenové buňky se získávají z buněk kostní dřeně pacienta a poté se kultivují a zesilují před návratem k pacientovi s potenciálem stimulovat růst nervové tkáně, vyvolat reakci imunitního systému a chránit nervy těla před degenerací.

„Léčba byla dobře tolerována a studie splňovala všechny její primární cílové parametry,“ uvedl hlavní autor této studie Prof. Dimitrios Karussis, vedoucí Centra roztroušené sklerózy v Hadassah. „Zlepšení pacientů bylo v mnoha případech docela pozoruhodné a zahrnovalo opětovné získání motorických funkcí a znatelné účinky na jejich kognitivní schopnosti.“

Vysoce pozitivní výsledky nezahrnovaly žádné zjistitelné závažné problémy s bezpečností související s léčbou (vedlejší účinky), významně méně pacientů zaznamenalo selhání léčby a velmi slibných 58 procent pacientů léčených NG-01 nevykazovalo během celého období léčby žádné známky aktivity onemocnění, mnoho pacientů vykázalo významné zlepšení schopnosti chůze.

„Přestože v současné době máme několik dobrých možností léčby relabující, remitující RS, nedosahujeme tak účinné léčby progresivní RS, aby mohla podstatně potlačit progresi zdravotního postižení,“ uvedl profesor Karussis. „Tato studie poskytuje povzbudivé výsledky a naznačuje potenciál pro nový přístup, který může nejen zpomalit progresi onemocnění, ale dokonce vyvolat u postupující RS zlepšení a podporovat opravné mechanismy organismu.“

Vědci dospěli k závěru, že k potvrzení nálezu nyní výsledky vyžadují zkoušku fáze 3. Tuto technologii dále rozvíjí NeuroGenesis s licencí od společnosti Hadasit, společnosti zabývající se přenosem technologií Hadassah Medical Organization.

„Progresivní RS je chronické, vysilující onemocnění bez uspokojivé léčby, která by zlepšila nebo zvrátila vzniklé postižení,“ řekl Tal Gilat, výkonný ředitel společnosti NeuroGenesis. „Jsme proto nesmírně potěšeni, že jsme svědky významného pozitivního účinku našich buněk NG-01.“

„Po nedávných interakcích s (US) Food and Drug Administration se těšíme na potvrzení a rozšíření těchto zjištění ve velké multicentrické studii RS a pokračování pokročilých studií v dalších indikacích, jako je ALS.“